Ингибитор JAK2 или лекарство от миелофиброза, которого мы не получим?

Фотография - Ингибитор JAK2 или лекарство от миелофиброза, которого мы не получим?

В США и Евросоюзе в этом году одобрено к применению лекарство от миелофиброза, с международным названием Ruxolitinib. Казахстанцев же лечить им пока никто и не планирует.

1898 0

Европейское агентство по лекарственным средствам (European Medicines Agency — EMA) одобрило Jakavi® (руксолитиниб) — первый препарат для лечения миелофиброза. Jakavi — ингибитор JAK 1 и JAK2, разработанный компанией «Incyte Corporation». JAK 1 и JAK2 (janus kinase; названы так благодаря присутствию в одной молекуле 2 киназных доменов) — тирозинкиназы, ассоциированные с рецепторами цитокинов.

Jakavi рекомендован при первичном миелофиброзе (хроническом идиопатическом миелофиброзе), истинной полицитемии в стадии миелофиброза и постэссенциальной тромбоцитемии миелофиброза.

Руксолитиниб уже был одобрен в США под торговым названием Jakafi® для лечения пациентов с высоким риском развития миелофиброза, а также для терапии различных видов миелофиброза.

Миелофиброз — редкое заболевание костного мозга, которое характеризуется нарушениями кроветворения и образованием соединительной ткани в костном мозгу.

(исходный текст статьи http://www.chemrar.ru/i-news/index.php?ELEMENT_ID=14555)

А вот моя история:

Меня зовут Дмитрий и мне 30 лет. В октябре 2010 года в РНЦ НМП мне был установлен диагноз Идиопатический мелофиброз II стадия. Назначено лечение препаратом Интрон А. Во всей инструкции от препарата нет ни единого упоминания, о том, что он показан при миелофиброзе. В ней нет ни единого слова миелофиброз. Несмотря на то, что вся инструкция напоминает разворот газетного листа, напечатанного очень мелким шрифтом.

Так вот, когда я узнал, что ученые узнали возможную причину моей болезни и создали лекарство, которое уже одобрено к применению в США и Евросоюзе, я решил проверить есть ли у меня мутация JAK2. Сделать это в РК оказалось невозможным. Анализ сделал в Москве в ФГБУ Гематологический Научный Центр МЗСР РФ


Вот результат исследования на мутацию JAK2:

PCR анализ #44633/60227

Больной Баглаев Дмитрий Александрович

обследован на: Количественное определения мутации V617F гена Jak2

Другое больного поступил на анализ 2012-09-21

из отделения Поликлиника

и был исследован 2012-09-25

Результат PCR анализа: "Клетки с мутацией V617F гена Jak2 составляют 23% от общего числа клеток в препарате"

Подпись сотрудника, выполнявшего анализ Макарик Т.В.

tel 612-65-11


Обратился с этим результатом к врачам РНЦ НМП, установившим мне диагноз,

вот их ответ:

Здравствуйте, Дмитрий! У Вас JAK позитивный вариант идиопатического миелофиброза. Для лечения этого варианта, как Вы знаете, существует препарат Jakafi (международное название Ruxolitinib). В Санкт-Петербурге в Центре им. Алмазова с осени планируется проведение клинического исследования данного препарата. Скорее всего по всем показателям Вы будете удовлетворять критериям включения в это исследование. Препарат лицам, включенным в исследование, будет выдаваться бесплатно. Но имеется несколько но - во-первых согласны ли Вы стать участником исследования, во-вторых Вам нужно связаться с координаторами исследования (контакты у нас есть) и определится, смогут ли Вас включить. И третье, САМОЕ важное - часть времени Вам будет нужно проживать в г.Санкт-Петербурге и необходимые исследования выполнять на платной основе, т.к. Вы являетесь гражданином другого государства (не РФ). Купить препарат невозможно - он очень дорогой. В Казахстане клинических исследований этого препарата пока не планируется. Закупить препарат для Вас не смогут - он не зарегистрирован и в обозримом будущем его регистрация пока не предвидится. Вы можете обратиться в Ассоциацию больных с лейкозами с тем, чтобы они вышли с просьбой о регистрации препарата - тогда можно будет через какое-то время сделать препарат доступным, как иматиниб по гос. закупу, но в любом случае это будет еще не скоро.

По поводу клинических исследований - если все, что было сказано выше Вас не смущает и Вы согласны, то можете написать письмо, мы Вам вышлем контакты докторов, которые непосредственно проводят данное исследование в г.Санкт-Петербург. У нас есть один пациент с Jak позитивным миелофиброзом, который будет включен в данное исследование - он смог решить вопросы с проживаением и обследованием, но, естественно, что такие возможности есть не у всех пациентов. В любом случае у Вас диагноз уточнен и один из возможных дополнительных вариантов лечения понятен и, возможно, через какое-то время он станет реальным. Когда появился Гливек мы тоже не верили, что наши больные смогут его получать, но теперь это стало реальностью.

С уважением,

сотрудники отделения гематологии АО "РНЦ НМП"


Денег на участие в испытаниях у меня нет. Также не понятно, где я буду брать препарат после испытаний?

Что за Ассоциацию больных с лейкозами, я такой не нашел?

Я не понимаю почему уже одобренный к применению в США и Евросоюзе препарат у нас пока под запретом? Или наши исследователи способны найти что-то, что упустили их зарубежные коллеги? Вряд ли, как было описано ранее, у нас даже диагностику ещё делать не научились.

Вообще какая организация в РК разрешает применение лекарств?


В итоге: лекарство есть, оно дорогое и под запретом. Клинических испытаний не планируется.

Как и бюджетных его закупок.

Больных продолжают лечить лекарством для их болезни не предназначенным...

Я в полной растерянности. Что делать дальше, куда писать?

Если у Вас есть какие-то идеи, предложения или такое же заболевание напишите мне на baglaev_pavlodar[ат]mail.ru, может, вместе что-нибудь придумаем, ведь, как говорится, спасение утопающих- дело рук самих утопающих.

 


Загрузка...

Комментарии (0)

Input is not a number!
Input is not a email!
Input is not a number!